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全球基因编辑技术发展态势分析 2020
摘要
自2013年首次报道CRISPR/Cas9系统在哺乳动物基因编辑中的应用以来,以CRISPR为代表的基因编辑技术受到了源源不断的高度关注。在过去的5年里,“魔剪”CRISPR以其廉价、快捷、便利的优势,迅速席卷全球各地实验室,为生命科学研究领域带来了暴风骤雨般的改变。 相比于ZFN与TALEN等以往的基因编辑技术,CRISPR具有无法替代的优势,包括良好的特异性、可用位置更多、使用范围广、更具有可拓展性、使用方便、步骤简单、成本低廉等。CRISPR是细菌中天然存在的RNA干扰系统,非人工核酸酶技术,仅需构建与靶序列互补的短RNA,简单、廉价、剪切效率高;对靶位点序列的要求最低,适用性好;适用于多基因、高通量的操作;能对生殖细胞进行改造。同时,利用CRISPR技术开发的最终产品中不存在外源DNA,也就不会生成外源蛋白质。当用于农业领域的作物育种时,育种效率大为提高,与转基因技术需要引入外源DNA不属于同一个概念,美国农业部也认为这类通过CRISPR/Cas育种技术开发的下一代产品不属于“应当受美国农业部生物技术法规服务局监管的范畴”,因而在技术的市场推广上更加便利。 CRISPR技术具有商业化应用潜力,已在农业、工业、医疗等多个领域发挥重要的作用。许多市场研究公司都对包括CRISPR/Cas在内的基因编辑技术的市场前景进行了预测,应用领域包括人类治疗、研究工具开发、作物改良及原料、食品开发等。到2019年,CRISPR技术将是基因编辑技术市场中发展最快也是市场覆盖最广的技术,根据BIS RESEARCH报道,预计2019年,CRISPR技术市场规模达到11.43亿美元。 CRISPR基因编辑技术在健康、农业等多个领域都展现出巨大的应用潜力,合理使用基因编辑技术可以获取很多更高性能、适宜人类使用的产品。在健康领域,利用CRISPR技术已经取得诸多突破,包括构建衰老模型、编辑艾滋病病毒、剪切乙型肝炎病毒等,有望形成更有效的疾病治疗方法或药物。2016年,美国正式批准CRISPR技术用于人体基因编辑。我国四川大学华西医院卢铀教授团队开启了全球首个CRISPR技术的临床试验,用于肺癌治疗。在农业领域,CRISPR提供了一种用来改变基因的简单、精确的方法,可以创造抗病性和耐旱性等特征。中国科学院遗传发育研究所高彩霞团队利用CRISPR技术培育抗菌小麦,提高小麦产量;英国也有研究团队利用该技术调整大麦基因,帮助控制种子的发芽,培育抗旱品种。CRISPR技术用于植物改造可以规避与转基因生物相关的漫长而代价昂贵的监管过程,因而越来越多地被研究实验室、小型公司所应用。 基因编辑作为一项新兴技术,是我国和发达国家同步,甚至部分引领全球技术发展的重要领域。我国在CRISPR基因编辑技术领域的论文量占全球论文量的20%,多项研究成果在领域内具有重大影响。CRISPR基因编辑技术在靶向修饰的精度与效率、降低脱靶效应等方面仍有很大改进与完善的空间,在将其真正用于疾病治疗等应用前,还有很多问题需要解决。如果能够把握基因编辑技术的创新机遇,持续投入,鼓励、支持科研人员开展源头技术探索,创建原创性、具有自主知识产权的基因编辑技术,便有机会占据全球基因编辑的研发高地。同时,我国已经率先开展了基因编辑技术的临床研究工作,并在基因编辑技术的伦理和监管方面积极参与和开展研讨,探索新兴技术促管措施,有望在国际生命科学伦理和安全讨论中拥有更多的话语权。
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